Qué es Libmeldy, el fármaco más caro del mundo cuya compra negocia Sanidad
El Ministerio de Sanidad negocia con la farmacéutica británica Orchard Therapeutics la compra de Libmeldy, que con su precio de salida de 2,47 millones de euros la dosis se ha convertido en la más cara del mundo.
¿En qué consiste y para qué sirve?
Libmeldy es el nombre comercial de un medicamento con el ingrediente activo atidarsagen autotemcel. Se trata de una terapia génica de última generación en dosis única para la leucodistrofia metacromática , una enfermedad genética muy rara (en Europa aparece en 1,1 de cada 100.000 nacimientos; en España cada año nacen entre 3 y 5 niños con esta enfermedad) lo que provoca la acumulación de sustancias grasas en las células y especialmente en el cerebro, la médula espinal y el sistema nervioso periférico.
De esta forma, el fármaco evita el terrible desenlace de la enfermedad: en condiciones normales, los niños que la padecen presentan alteraciones del tono muscular, cambios bruscos de personalidad y comportamiento, deterioro cognitivo y, finalmente, neurodegeneración y muerte, habitualmente entre los 5 y los 5 años. 10 años de edad Cabe señalar que en los ensayos clínicos que han permitido la aprobación del tratamiento se ha conseguido hasta el momento la curación completa, aunque habrá que esperar más para conocer la evolución a largo plazo.
En esencia, atidarsagen autotemcel es un autotrasplante de células de la médula ósea del propio paciente pero luego modificadas genéticamente en un laboratorio para corregir la anomalía que causa la enfermedad, un defecto en el gen de la arisulfatasa A que impide que el organismo codifique una enzima protectora de la capa de mielina (la capa externa de las células nerviosas).
un futuro complejo
Esta terapia se enfrenta a dos retos principales. El primero es económico; y es que Libmeldy es un claro ejemplo de la escalada de precios de los fármacos innovadores para enfermedades raras. De hecho, ha superado en gran medida al fármaco que hasta ahora ostentaba el récord de ser el más caro del mundo, Zolgensma en este caso para combatir la atrofia muscular espinal). Esta situación está generando largas y costosas negociaciones con varios sistemas de salud en todo el mundo y hace que la cura sea completamente inaccesible en otros estados que no la pagan. En esta línea, Sanidad informó este año que en los últimos cinco años el gasto en tratamientos innovadores se ha incrementado en dos tercios.
La segunda es que sólo es eficaz antes de que empiecen a aparecer los síntomas, ya que para entonces el daño en las células se ha acumulado y es insuperable. Para proporcionarlo en este momento sería necesario introducir pruebas para detectar leucodistrofias en el cribado neonatal, algo que por ahora no se hace y que además es caro.
Referencias
Agencia Europea de Medicamentos. Libmeldy (población autógena enriquecida en células CD34+ compuesta por células madre hematopoyéticas transducidas ex vivo con un vector lentiviral que codifica el gen de la arilsulfatasa A humana (ARSA). Información general sobre Libmeldy y los motivos por los que se autoriza su uso en la UE (2022). Consultado en línea en https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/libmeldy-epar-medicine-overview_es.pdf el 27 de julio de 2022.
Gobierno de España. Ministerio de Salud. Informe sobre la evolución de la financiación y fijación de precios de los medicamentos huérfanos en el SNS (2016-2021). (2022). Consultado en línea en https://www.sanidad.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/202202222_Infor_Evol_Mtos_Huerfanos_SNS_2016_2021.pdf el 26 de julio de 2022.
